尊龙凯时 - 一周要闻丨尊龙凯时基因治疗速递第137期

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一周要闻丨尊龙凯时基因治疗速递第137期

热点聚焦

2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布获加州再生医学研究所（CIRM）569万美元的资助，旨在推进针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种目前尚无有效治疗的神经退行性疾病。

微光基因（苏州）有限公司宣布成功完成Pre-A轮融资，融资总额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同投资，浩悦资本担任财务顾问。此次融资将支持微光基因加快针对未满足临床需求的常见病表观遗传编辑研究。

2025年1月22日，北京大学魏文胜课题组在《Nature》杂志上发表研究，介绍了一种优化后的线粒体基因编辑器（mitoBE）。该技术实现了高效且精准构建线粒体疾病小鼠模型的能力，为相关疾病的研究提供了新的工具。

Viralgen与Axovia Therapeutics确认合作，推进一种基于AAV9的基因疗法的开发，旨在治疗因BBS1基因突变导致的视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者。此次合作旨在防止BBS患者的视力损失。

2025年2月5日，信念医药集团宣布，其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

最近，《自然》杂志公布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中生命科学领域占据四席，包括CAR-T细胞基因疗法、AI生物学基础模型等。

中国科学院广州生物医药与健康研究院的彭广敦研究团队在《细胞·报告》上发表研究成果，推出“DuTracer”单细胞谱系追踪技术，显著提升了细胞谱系追踪的精度与深度。这一技术为胚胎发育、器官再生及疾病机制的研究提供了新工具。

维也纳大学的研究团队在《Molecular Cell》上发表文章，探讨了TTP通过与pre-mRNA的相互作用来调控炎症基因表达的新机制。这一发现为进一步理解细胞内的基因调控提供了重要线索。

《Science》期刊发表了中国科学院研究小组的研究，揭示了锌指转录因子Casz1在维持听觉毛细胞生存中的双重作用，为基因操纵修复听觉损伤提供了新的思路与靶点。

天津市发布新措施，支持生物医药领域的发展，特别是细胞与基因治疗、AI与医药结合等技术的基础研究与核心技术攻关。

最近，美国总统特朗普宣布启动“星际之门计划”，注资5000亿美元，旨在通过AI设计mRNA药物，加速癌症的治疗进程。这一计划得到了多个科技巨头的支持，包括软银、OpenAI和甲骨文等。

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